Un ensayo clínico demuestra la eficacia de una terapia dirigida contra un tumor ultra raro

Hasta ahora no existía ninguna opción terapéutica para tratarlo

Un ensayo clínico con participación del Vall d’Hebron Instituto de Oncología (Vhio) de Barcelona ha demostrado la eficacia de una terapia dirigida con el fármaco pimicotinib en pacientes con tumor de células gigantes de la vaina tendinosa (TGCT, por sus siglas en inglés), considerado ultra raro –menos de un caso por cada millón de habitantes al año–.

Los resultados, publicados este viernes en la revista ‘The Lancet’, han llevado a las autoridades reguladoras a evaluarlo, al representar «una oportunidad» para estos pacientes para los que hasta ahora no existía ninguna opción terapéutica en España, informa el Vhio en un comunicado.

El jefe del Grupo de Investigación Traslancional en Sarcomas del Vhio y coautor del estudio, César Serrano, ha explicado que el TGCT es un tumor de origen mesenquimal «muy infrecuente», localmente agresivo, y suele asociarse con dolor articular, inflamación, rigidez y un deterioro funcional progresivo que conlleva incapacitación.

«La tasa de recurrencia tras la cirugía es alta, y conlleva la pérdida progresiva de funcionalidad, especialmente en ausencia de tratamientos aprobados, lo que pone de relieve la importancia de desarrollar un tratamiento eficaz para estos pacientes», ha apuntado.

Pimicotinib es un inhibidor oral, «altamente selectivo y potente» del receptor CSF-1, que está sobreexpresado en entre el 90% y el 95% de los pacientes con TGCT.

El ensayo se ha desarrollado en varios países de Asia, Europa y Norteamérica, y han participado 94 pacientes: a 63 se les trató con pimicotinib, y al resto con placebo.

Tras 25 semanas, la tasa de respuesta –que indica el porcentaje de pacientes que experimentan una reducción «significativa» del tumor– fue del 54% en los pacientes tratados con el nuevo fármaco, frente al 3,2% en pacientes tratados con placebo.

Además, la tasa de reducción del volumen tumoral fue del 63,5% en pacientes tratados con pimicotinib, frente al 3,3% en los que recibieron placebo.

La reducción del tamaño del tumor se tradujo en que, en los pacientes tratados con pimicotinib, hubo mejorías «estadística y clínicamente significativas» en parámetros relacionados con la funcionalidad de la articulación, como en la rotación activa, la reducción de la rigidez, el control del dolor y la función física en general.

El nuevo fármaco ya ha sido aprobado en China, y actualmente está en trámites de aprobación por parte de las principales agencias reguladoras.