Dos pacientes del Hospital Virgen del Rocío, primeros a nivel mundial en probar un fármaco para una rara patología

Hematólogos evalúan en un ensayo clínico un medicamento para pacientes adultos con drepanocitosis

Dos pacientes del Hospital Virgen del Rocío, dependiente del Servicio Andaluz de Salud (SAS) de la Junta de Andalucía, han sido los primeros con drepanocitosis en recibir un fármaco que se está evaluando, cuyo principio activo es iadademstat. Otros pacientes estás pendientes de iniciarlo en los próximos días, dentro del ensayo clínico denominado ‘Restore’, en el que participa un equipo de profesionales de la unidad de Hematología.

La drepanocitosis es una enfermedad rara de origen genético que, aunque tiene su origen en los glóbulos rojos de la sangre, afecta a todo el organismo, produciendo daño en múltiples órganos y reduciendo significativamente la calidad de vida, explica el centro hospitalario en un comunicado.

«Si se reproducen las observaciones previas, iadademstat tiene el potencial de convertirse en el nuevo tratamiento estándar de la drepanocitosis», detalla el doctor Salvador Payán, hematólogo del hospital sevillano e investigador principal del estudio en el centro.

En modelos animales con drepanocitosis, el fármaco parece demostrar un incremento cuantioso de la hemoglobina fetal, un tipo de hemoglobina que tiene un papel protector en la enfermedad. Este efecto se consigue gracias a la inhibición de la enzima LSD1 y es comparable al logrado con determinadas terapias génicas, con las ventajas potenciales de un enfoque oral y escalable.

La compañía biotecnológica española Oryzon Genomics es quien produce iadademstat, que luego es preparado en el hospital gracias a la colaboración de profesionales de la unidad de Farmacia.

Hasta la fecha, este fármaco se ha usado ya en casi 200 personas sanas o con otras patologías y ha demostrado ser seguro. Por ello, esta investigación cuenta con la aprobación y autorización de la Agencia Española del Medicamento e incluye en el estudio a otros cinco hospitales de Madrid y Barcelona, además del sevillano, con el objetivo de incluir a unos 40 pacientes.

Aunque el estudio está abierto en todos los centros participantes, el Virgen del Rocío ha logrado la inclusión de los primeros pacientes en un tiempo récord, marcando un hito en la investigación de nuevas terapias en la enfermedad.

El citado ensayo clínico es un estudio en fase 1b, lo que significa que los profesionales evaluarán, específicamente en personas con la enfermedad, cómo actúa el medicamento y se distribuye en el organismo comparando varias dosis y analizarán sus efectos secundarios. Está previsto que se desarrolle a lo largo de 2026.

Si se confirman los buenos resultados, más adelante un nuevo estudio comparará el medicamento con un placebo antes de la comercialización definitiva.

Con esta esperanza, la unidad de gestión clínica de Hematología del Hospital Virgen del Rocío demuestra su apuesta por la innovación, no solo en el tratamiento del cáncer de la sangre, sino también de otras enfermedades como las anemias congénitas, la hemofilia, o los trastornos plaquetarios. En el año 2024, un centenar de pacientes con enfermedades de la sangre participaron en ensayos clínicos. «Esto nos permite que nuestros pacientes puedan beneficiarse de tratamientos mucho antes de que sean aprobados», apostilla el doctor Payán.